艾伏尼布（Ivosidenib，商品名：拓舒沃®/TIBSOVO®）是一款针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂，通过特异性抑制突变型IDH1酶，减少致癌代谢物2-HG的积累，从而恢复细胞正常分化并抑制肿瘤生长。其核心功效与作用如下：
适应症
急性髓系白血病（AML）
用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者。
联合阿扎胞苷治疗新诊断的、因年龄或合并症无法接受强化化疗的AML患者。
胆管癌
适用于既往接受过治疗的IDH1突变型局部晚期或转移性胆管癌成人患者。
骨髓增生异常综合征（MDS）
用于IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者。
展开剩余48%胶质瘤
在探索性研究中显示对IDH1突变型脑胶质瘤有显著疗效，可延长无进展生存期（PFS）。
临床优势
精准治疗：仅对IDH1突变患者有效，需通过基因检测确认突变状态。
疗效显著：在AML中，联合去甲基化药物可提高完全缓解率（42.9% vs 26.7%）并缩短起效时间；胆管癌患者中位生存期获益明显。
安全性良好：常见副作用包括疲劳、关节痛等，严重不良反应（如分化综合征）发生率较低。
用法与注意事项
推荐剂量：500mg每日一次口服，可空腹或餐后服用（避免高脂餐）。
漏服处理：若漏服时间超过12小时则跳过，不可补服双倍剂量。
医保情况：国内已上市但暂未纳入医保
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